Neuropathies : la recherche avance, les traitements stagnent

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Les faits

Le mot « neuropathie » désigne une atteinte des nerfs périphériques, ceux qui relient la moelle épinière aux mains, aux pieds ou aux organes. Derrière ce terme unique se cachent des dizaines de maladies distinctes : certaines viennent du diabète, d'autres d'une chimiothérapie, d'une attaque du système immunitaire contre ses propres nerfs, ou encore d'une mutation génétique transmise en famille. Cette diversité de causes n'est pas un détail : c'est elle qui explique pourquoi, malgré une recherche très active, il n'existe presque jamais un seul traitement qui marche pour tout le monde. Un médicament pensé pour une neuropathie auto-immune n'a par exemple aucune raison de fonctionner sur une neuropathie génétique, même si les symptômes se ressemblent en surface.

La cause la plus fréquente reste, de très loin, le diabète. La Fédération Internationale du Diabète recense 589 millions d'adultes diabétiques dans le monde en 2024, soit 11,1% de la population adulte de 20 à 79 ans, un chiffre qui pourrait grimper jusqu'à 853 millions en 2050 selon les projections officielles. Or la neuropathie diabétique est la complication la plus courante de cette maladie : on estime qu'environ 50% des patients diabétiques développent une neuropathie après 25 ans d'évolution de leur diabète, même si les études donnent des chiffres très variables, allant de 8% à près de 60% selon les critères de diagnostic retenus. Cette fourchette énorme n'est pas une erreur de mesure : elle révèle qu'il n'existe pas encore de définition médicale unique et largement partagée de ce qu'est, précisément, une neuropathie diabétique débutante.

Sur le plan des traitements, l'essentiel de ce qui est aujourd'hui prescrit aux patients reste symptomatique : cela veut dire qu'on calme la douleur ou les fourmillements, sans agir sur la cause profonde ni empêcher les nerfs de continuer à se détériorer. Un vrai traitement curatif devrait, lui, soit traiter la maladie à l'origine des dégâts, soit stopper la progression de l'atteinte nerveuse, soit permettre au nerf endommagé de se régénérer. Ces quatre objectifs — soulager, traiter la cause, stopper la progression, régénérer — sont souvent confondus dans le grand public, alors qu'ils correspondent à des stratégies scientifiques complètement différentes, avec des niveaux de difficulté et de risque très inégaux selon la maladie visée.

L'actualité récente illustre bien cette difficulté. En juin 2026, le laboratoire Sanofi a annoncé l'arrêt de son essai de phase 3 baptisé MOBILIZE, qui testait le riliprubart contre la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (CIDP)*, une neuropathie auto-immune rare. Un comité de surveillance indépendant a jugé que l'essai, qui portait sur environ 140 patients, n'apporterait pas une efficacité suffisante pour continuer, malgré des résultats encourageants obtenus lors de la phase 2 précédente. Aucun signal de sécurité n'a été relevé : le médicament n'était pas dangereux, il n'était simplement pas assez efficace pour justifier de poursuivre. Un autre essai du même médicament, VITALIZE, mené chez des patients déjà traités par immunoglobulines, restait en cours d'évaluation après cet échec, sans arrêt automatique ni calendrier annoncé.

Cet épisode n'est pas isolé : c'est un cas d'école de ce qui rend ce domaine si lent à produire des résultats concrets pour les patients. Passer d'un essai de phase 2 prometteur à une phase 3 confirmée est un obstacle classique en médecine, mais il est particulièrement marqué sur les neuropathies rares comme la CIDP, où le nombre de patients disponibles pour un essai reste limité et où la maladie évolue de façon très inégale d'un individu à l'autre. D'autres pistes avancent en parallèle, comme la thérapie génique expérimentale ST-503, testée en essai clinique et qui vise à réprimer directement le gène Nav1.7, responsable de la transmission des signaux de douleur, chez des patients souffrant d'une neuropathie des petites fibres résistante aux traitements classiques. En France, une unité de recherche de l'Inserm développe des vecteurs viraux AAV* pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 2, une neuropathie génétique, ainsi que des nanomédicaments à ARN interférent pour d'autres formes héréditaires.

C'est précisément cette accumulation de signaux contradictoires — des pistes scientifiques réelles et documentées d'un côté, des essais de phase 3 qui échouent régulièrement de l'autre — qui rend l'avenir du domaine incertain à moyen terme. Un scénario favorable verrait au moins une de ces pistes obtenir une approbation réglementaire avant 2030 pour une forme précise de neuropathie. Un scénario plus prudent, jugé le plus probable par les experts du secteur, verrait la recherche continuer de progresser sans qu'aucune rupture ne change la vie de la majorité des patients. Un scénario dégradé verrait au contraire les échecs s'accumuler, pendant que le nombre de personnes concernées continue de grossir avec la progression mondiale du diabète.